第二种针对淀粉样蛋白的阿尔茨海默氏症药物在欧洲获批，但成本障碍依然存在

【布鲁塞尔，2023年11月15日】欧洲药品管理局（EMA）今日批准美国制药公司礼来公司研发的阿尔茨海默病新药Donanemab上市。这是继今年7月美国FDA批准Leqembi之后，全球第二个针对该疾病核心病理（β-淀粉样蛋白）的靶向治疗药物。然而，其高昂的定价（平均每年治疗费用约为3万美元，相当于22万元人民币）引发了患者组织对其可及性的担忧。

关键临床数据
Donanemab 在 III 期试验中证明：

对于早期患者（轻度认知障碍阶段），可延缓病情进展高达35%。

约有 40% 的受试者在服药一年后大脑中的淀粉样斑块完全清除。

主要副作用是脑水肿（ARIA-E，发生率24%）和微斑点（19%），需要定期进行MRI监测。

市场和医疗保险挑战
定价争议：礼来公司的定价与Leqembi（由日本卫材和百健公司开发）相似，但远远超出了普通家庭的承受能力。欧洲患者协会呼吁将其纳入医保，但德国等国家以“疗效有限、成本高昂”为由表示犹豫。

诊断阈值：该药需通过PET扫描或脑脊液检查确认淀粉样蛋白沉积，但全球大部分地区缺乏相关检测基础设施。

行业影响力
阿尔茨海默病药物研发曾因屡屡失败而被称为“制药业的坟场”。多纳尼单抗的获批进一步验证了“淀粉样蛋白假说”。分析人士预测，到2030年，全球市场规模可能超过100亿美元，但高昂的价格可能会阻碍中低收入国家从中受益。

【专家意见】
剑桥大学神经学家萨拉·沃尔特斯表示：“这是一次科学的胜利，但真正的问题才刚刚开始——如何让患者真正获得药物？”据世界卫生组织的数据，在全球超过5500万痴呆症患者中，70%生活在低收入国家。

【后续进展】
礼来公司表示，正在与多个国家的医疗体系进行谈判，并计划在印度和巴西等地开展可负担性试点。中国国家药品监督管理局已受理多纳尼单抗的上市申请，预计将于2024年完成审批。