Fa'asalalauga Fa'avaomalo Fa'afoma'i | Ua fa'amaonia le su'esu'ega muamua a le lalolagi mo le ALS, e matua fa'atuai ai le alualu i luma o le ma'i

Su'esu'ega Fa'afoma'i

O le vaega III faʻataʻitaʻiga na faʻaalia ai le faʻaitiitia o le gaioiga o le afi i le vaega o togafitiga na faʻaititia e 52%

O le biomarkers o filifili mama filament nerve (NfL) i le sua o le cerebrospinal na faʻaititia i le 67%

O nisi gasegase i le amataga o loʻo faʻaalia se suiga o faʻamaoniga

Togafitiga faiga:
Ole tui ole tui ole ASO (antisense oligonucleotide) tekonolosi na faʻaaogaina e faʻamalo tonu ai le faʻaalia o kenera pathogenic. O le togafitiga e mana'omia ai le tu'iina o le lumbar ma le fa'atonuina o fualaau fa'asaina e ta'i fa masina.

Molimau ma'i:
"Ina ua uma le togafitiga, na iu lava ina mafai ona ou siiina na o aʻu se ipu kofe," o le tala lea a Michael R. (43), o se maʻi Boston na auai i le faamasinoga. “O le taimi muamua lenei i totonu o le lima tausaga ua ou lagonaina ai ua taofia le leaga o le tulaga.”

Maketi Dynamics:

O le tau o loʻo faʻatulagaina i le $ 325,000 i le tausaga, lea e maualalo ifo nai lo faʻamoemoega a le au suʻesuʻe

Novartis ua tuuto atu i le tuuina atu o polokalame fesoasoani alofa mo atunuu maualalo tupe maua

O le EMA o le Iuni a Europa e faʻamoemoe e faʻamaeʻaina le faʻatagaina i le kuata lona tolu

Fa'amatalaga Fa'apitoa:
"O se mea taua lenei i le togafitiga o faʻamaʻi neurodegenerative," o le faamamafa lea a Dr. Sabrina Paganoni, o le faatonu o le polokalame ALS i le Harvard Medical School. "E ui lava e naʻo le 3% o tagata maʻi ALS e faʻaaogaina i le taimi nei, e faʻaavanoaina le auala mo togafitiga o isi faʻasologa o kenera."

Aafiaga tau alamanuia

O sea a le kamupani biotech Ionis na siitia i le 11% ina ua tapunia le maketi

Na faalauiloa e le Asosi a le ALS se faaopoopoga 100 miliona tala Amerika i tupe suʻesuʻe

O le National Medical Products Administration a Saina ua aofia ai i le iloiloga o le faamuamua

Faitauga Faalautele
E tusa ma le 500,000 tagata ALS i le lalolagi atoa. I le taimi nei, naʻo le 5% o faʻamaʻi o loʻo i ai faʻamaʻi faʻamaʻi faʻamaʻi. O loʻo suʻesuʻeina e saienitisi togafitiga faʻasaga i isi suiga o gene e pei ole C9orf72 ma FUS.

(Fa'apogai: FDA Announcement, New England Journal of Medicine, Reuters Healthcare)