Avanço Médico Internacional | A primeira terapia genética do mundo para ELA foi aprovada, retardando significativamente a progressão da doença

Avanço Clínico

O ensaio de fase III mostrou que a taxa de declínio da função motora no grupo de tratamento diminuiu em 52%

Os biomarcadores das cadeias leves dos filamentos nervosos (NfL) no líquido cefalorraquidiano diminuíram 67%

Alguns pacientes no estágio inicial apresentam uma reversão dos sintomas

Mecanismo terapêutico:
A tecnologia de injeção intratecal de ASO (oligonucleotídeo antisense) foi adotada para silenciar precisamente a expressão de genes patogênicos. O tratamento requer punção lombar e administração de medicamentos a cada quatro meses.

Testemunha paciente:
"Após o tratamento, finalmente consegui levantar uma xícara de café sozinho", disse Michael R. (43), um paciente de Boston que participou do estudo. "Esta é a primeira vez em cinco anos que sinto a condição parar de piorar."

Dinâmica de mercado:

O preço está fixado em US$ 325 mil por ano, valor inferior às expectativas dos analistas

A Novartis comprometeu-se a fornecer programas de ajuda humanitária para países de baixa renda

A EMA da União Europeia deverá concluir a aprovação no terceiro trimestre

Comentário do especialista:
"Este é um marco no tratamento de doenças neurodegenerativas", enfatizou a Dra. Sabrina Paganoni, diretora do programa de ELA da Escola Médica de Harvard. "Embora atualmente seja aplicável a apenas 3% dos pacientes com ELA, abre caminho para o tratamento de outros subtipos genéticos."

Impacto na indústria

As ações da empresa de biotecnologia Ionis subiram 11% após o fechamento do mercado

A Associação ALS anunciou mais 100 milhões de dólares americanos em fundos para pesquisa

A Administração Nacional de Produtos Médicos da China incluiu-o na revisão prioritária

Leitura estendida
Existem aproximadamente 500.000 pacientes com ELA em todo o mundo. Atualmente, apenas 5% dos casos apresentam genes patogênicos identificáveis. Cientistas estão explorando terapias contra outras mutações genéticas, como C9orf72 e FUS.

(Fonte: Anúncio da FDA, New England Journal of Medicine, Reuters Healthcare)