Tweede amyloïde-gerichte medicijn tegen Alzheimer goedgekeurd in Europa, kostenbarrières blijven bestaan

[Brussel, 15 november 2023] Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft vandaag Donanemab, een nieuw medicijn tegen de ziekte van Alzheimer, ontwikkeld door het Amerikaanse farmaceutisch bedrijf Eli Lilly, goedgekeurd voor marketing. Dit volgt op de goedkeuring van Leqembi door de Amerikaanse FDA in juli van dit jaar. 's Werelds tweede doelgerichte therapie voor de belangrijkste ziektepathologie (bèta-amyloïde-eiwit). De hoge prijs (met een gemiddelde jaarlijkse behandelingskost van ongeveer 30.000 dollar, omgerekend 220.000 yuan) heeft echter geleid tot bezorgdheid bij patiëntenorganisaties over de toegankelijkheid.

Belangrijkste klinische gegevens
Donanemab aangetoond in fase III-onderzoeken:

Bij patiënten in een vroeg stadium (in het stadium van milde cognitieve stoornissen) kan het de progressie van de ziekte met wel 35% vertragen.

Bij ongeveer 40% van de proefpersonen waren de amyloïde plaques in de hersenen een jaar na toediening van de medicatie volledig verdwenen.

De belangrijkste bijwerkingen waren hersenoedeem (ARIA-E, incidentie 24%) en microblemen (19%). Regelmatige MRI-monitoring was nodig.

Uitdagingen voor de markt en de ziektekostenverzekering
Prijscontroverse: De prijs van Eli Lilly is vergelijkbaar met die van Leqembi (ontwikkeld door Eisai en Biogen uit Japan), maar overtreft de betaalbaarheid voor gewone gezinnen ruimschoots. De European Patient Association heeft opgeroepen tot opname in de zorgverzekering, maar landen zoals Duitsland hebben hun bedenkingen geuit vanwege "beperkte werkzaamheid en hoge kosten".

Diagnostische drempel: Voor dit geneesmiddel is het nodig om de afzetting van amyloïde-eiwitten te bevestigen middels een PET-scan of een hersenvochtonderzoek, maar in de meeste regio's ter wereld ontbreekt de relevante testinfrastructuur.

Invloed van de industrie
De ontwikkeling van medicijnen tegen de ziekte van Alzheimer werd ooit het "kerkhof van de farmaceutische industrie" genoemd vanwege herhaaldelijke mislukkingen. De goedkeuring van Donanemab bevestigt de "amyloïdehypothese". Analisten voorspellen dat de wereldwijde markt tegen 2030 de 10 miljard dollar kan overschrijden, maar dat de prijzen lage- en middeninkomenslanden hiervan mogelijk niet laten profiteren.

[Deskundigenoordeel]
Sarah Walters, neurowetenschapper aan de Universiteit van Cambridge, zei: "Dit is een wetenschappelijke overwinning, maar het echte probleem begint nu pas: hoe zorgen we ervoor dat patiënten daadwerkelijk toegang hebben tot medicijnen?" Volgens gegevens van de WHO leeft 70% van de meer dan 55 miljoen dementie-patiënten wereldwijd in landen met een laag inkomen.

【Vervolgvoortgang】
Eli Lilly zei dat het in onderhandeling is met zorgstelsels in veel landen en van plan is om pilots te houden met betaalbaarheid in landen zoals India en Brazilië. De National Medical Products Administration van China heeft de aanvraag voor het op de markt brengen van Donanemab goedgekeurd en zal naar verwachting de goedkeuring in 2024 afronden.