Internationale medische doorbraak | 's Werelds eerste gentherapie voor ALS is goedgekeurd, waardoor de progressie van de ziekte aanzienlijk wordt vertraagd

Klinische doorbraak

Uit het fase III-onderzoek bleek dat de mate van achteruitgang van de motorische functie in de behandelingsgroep met 52% afnam

De biomarkers van zenuwfilamentlichtketens (NfL) in hersenvocht daalden met 67%

Bij sommige patiënten in een vroeg stadium treedt een omkering van de symptomen op

Therapeutisch mechanisme:
De intrathecale injectie van ASO (antisense oligonucleotide) werd toegepast om de expressie van pathogene genen nauwkeurig te onderdrukken. De behandeling vereist een lumbaalpunctie en toediening van het medicijn eens in de vier maanden.

Patiëntgetuige:
"Na de behandeling kon ik eindelijk zelf een kopje koffie optillen", aldus Michael R. (43), een patiënt uit Boston die aan het onderzoek deelnam. "Dit is de eerste keer in vijf jaar dat ik voel dat mijn aandoening niet meer verslechtert."

Marktdynamiek:

De prijs is vastgesteld op $ 325.000 per jaar, wat lager is dan de verwachtingen van analisten

Novartis heeft zich ertoe verbonden humanitaire hulpprogramma's te bieden aan landen met een laag inkomen

Het EMA van de Europese Unie zal naar verwachting de goedkeuring in het derde kwartaal afronden

Commentaar van een expert:
"Dit is een mijlpaal in de behandeling van neurodegeneratieve ziekten", benadrukte dr. Sabrina Paganoni, directeur van het ALS-programma aan de Harvard Medical School. "Hoewel het momenteel slechts bij 3% van de ALS-patiënten toepasbaar is, maakt het de weg vrij voor de behandeling van andere genetische subtypen."

Impact op de industrie

Aandelen van biotechbedrijf Ionis stegen met 11% na sluiting van de beurs

De ALS Association heeft aangekondigd dat er 100 miljoen dollar extra aan onderzoeksgeld wordt vrijgemaakt

De National Medical Products Administration van China heeft het opgenomen in de prioriteitsbeoordeling

Uitgebreid lezen
Wereldwijd zijn er ongeveer 500.000 ALS-patiënten. Momenteel heeft slechts 5% van de patiënten identificeerbare pathogene genen. Wetenschappers onderzoeken therapieën tegen andere genmutaties, zoals C9orf72 en FUS.

(Bron: FDA-aankondiging, New England Journal of Medicine, Reuters Healthcare)