Internationaler medizinischer Durchbruch | Die weltweit erste Gentherapie für ALS wurde zugelassen und verzögert das Fortschreiten der Krankheit erheblich
Klinischer Durchbruch
Die Phase-III-Studie zeigte, dass die Rate des Rückgangs der motorischen Funktion in der Behandlungsgruppe um 52 % sank
Die Biomarker der Nervenfilament-Leichtketten (NF-L) in der Zerebrospinalflüssigkeit sanken um 67 %
Bei einigen Patienten kommt es im Frühstadium zu einer Rückbildung der Symptome
Therapeutischer Mechanismus:
Die intrathekale Injektion von ASO (Antisense-Oligonukleotid) wurde eingesetzt, um die Expression pathogener Gene präzise zu unterdrücken. Die Behandlung erfordert eine Lumbalpunktion und die Verabreichung von Medikamenten alle vier Monate.
Patientenzeuge:
„Nach der Behandlung konnte ich endlich wieder selbst eine Kaffeetasse hochheben“, sagte Michael R. (43), ein Patient aus Boston, der an der Studie teilnahm. „Zum ersten Mal seit fünf Jahren spüre ich, dass sich mein Zustand nicht mehr verschlechtert.“
Marktdynamik:
Der Preis liegt bei 325.000 Dollar pro Jahr und damit unter den Erwartungen der Analysten.
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Die EMA der Europäischen Union wird die Zulassung voraussichtlich im dritten Quartal abschließen
Expertenkommentar:
„Dies ist ein Meilenstein in der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen“, betonte Dr. Sabrina Paganoni, Leiterin des ALS-Programms an der Harvard Medical School. „Obwohl es derzeit nur bei 3 % der ALS-Patienten anwendbar ist, ebnet es den Weg für die Behandlung anderer genetischer Subtypen.“
Auswirkungen auf die Branche
Die Aktien des Biotech-Unternehmens Ionis stiegen nach Börsenschluss um 11 %
Die ALS Association kündigte zusätzliche Forschungsmittel in Höhe von 100 Millionen US-Dollar an
Die National Medical Products Administration of China hat es in die Prioritätsprüfung aufgenommen
Weiterführende Literatur
Weltweit gibt es etwa 500.000 ALS-Patienten. Derzeit weisen nur 5 % der Fälle identifizierbare pathogene Gene auf. Wissenschaftler erforschen Therapien gegen andere Genmutationen wie C9orf72 und FUS.
(Quelle: FDA-Ankündigung, New England Journal of Medicine, Reuters Healthcare)