Schmetterlingseffekt durch FDA ausgelöst: Globale Regulierungsbehörden verstärken die Kontrolle von CAR-T
Als Maßstab für die globale Arzneimittelregulierung genießt die FDA weltweit höchste Autorität und einen hervorragenden Ruf. Daher ist jeder ihrer Schritte zum Maßstab für globale Regulierungsbehörden geworden.
Am 28. November letzten Jahres kündigte die FDA eine Untersuchung an, die sich mit der Frage befassen soll, ob auf dem Markt erhältliche CAR-T-Therapien in seltenen Fällen bösartige T-Zell-Erkrankungen verursachen und damit den Schmetterlingseffekt auslösen könnten:
Die Maßnahmen der FDA haben die Aufmerksamkeit von Aufsichtsbehörden auf der ganzen Welt auf sich gezogen. Bisher haben Länder und Regionen wie Südkorea, die Europäische Union und das Vereinigte Königreich ihre Überprüfung der CAR-T-Therapie sukzessive verstärkt.
Marktteilnehmern zufolge könnte die Verschärfung der Vorschriften gewisse Auswirkungen auf die klinische Rekrutierung und die anschließende Markteinführung der CAR-T-Therapie haben.
/ 01 / Mehrere Regulierungsbehörden verstärken ihre Kontrolle
Nachdem die FDA auf das potenzielle Krebsrisiko der CAR-T-Therapie aufmerksam gemacht hatte, haben die Aufsichtsbehörden in vielen Ländern und Regionen der Welt ihre Aufmerksamkeit auf die CAR-T-Therapie gerichtet.
Relevante Quellen der Europäischen Arzneimittel-Agentur teilten den ausländischen Medien mit, dass der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (PRAC) eine gründliche Überprüfung aller verfügbaren Beweise durchführt.
Die britische Arzneimittelbehörde (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) bildet da keine Ausnahme. Janine Jolly, stellvertretende Direktorin der Behörde für Nutzen-Risiko-Bewertung, sagte, man wisse auch von „Anzeichen eines ernsten Risikos für T-Zell-Malignome nach einer CAR-T-Therapie“, die von der FDA und dem PRAC der EMA untersucht würden.
Janine Jolly sagte, die britische Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Zulassungsbehörde werde „diese Angelegenheit weiter prüfen und medizinischem Fachpersonal und Patienten alle neuen Ratschläge mitteilen, sobald ihre Überprüfung abgeschlossen ist“.
Auch Südkorea in Asien hat sich diesem Team angeschlossen. Im Dezember letzten Jahres kündigte Südkorea an, Zelltherapien wie Kymriah, die im Land vermarktet werden, zu regulieren. Die koreanischen Regulierungsbehörden werden sich zudem stärker auf die Erfassung umfassender Daten zu Krebserkrankungen konzentrieren.
Die Aufnahme Südkoreas könnte die Haltung der globalen Regulierungsbehörden gegenüber der CAR-T-Therapie weiter verdeutlichen. Im Gegensatz zu den USA und Europa, die über Beobachtungsstationen zur Überwachung der Nebenwirkungen der CAR-T-Zelltherapie verfügen, gibt es in Südkorea noch keine solche Kontrollstelle.
Es ist unklar, welche Überwachungsmaßnahmen Südkorea ergriffen hat, aber das gesendete Signal ist zweifellos sehr deutlich.
/ 02 / Es kann den Fortschritt der Patientenaufnahme beeinträchtigen
Angesichts der herausragenden Wirksamkeit müssen wir uns über die Zukunft der CAR-T-Therapie keine allzu großen Sorgen machen. Die weitere Entwicklung der regulatorischen Untersuchungen in verschiedenen Ländern verdient jedoch weiterhin die Aufmerksamkeit des Marktes.
Derzeit können die Maßnahmen der Regulierungsbehörden in verschiedenen Ländern den Entwicklungsfortschritt der CAR-T-Therapie in zweierlei Hinsicht beeinflussen.
Ein Aspekt ist der klinische Rhythmus.
An der Leitung klinischer Studien beteiligte Personen sagten, dass die aktuellen klinischen Studien zwar wie geplant verlaufen würden, ihr Abschluss jedoch möglicherweise länger dauern könnte.
Diese Person glaubt, der Hauptgrund liege darin, dass „jeder die Zeitung liest und jeder weiß, was los ist“.
Aufgrund dieser Informationen könnten Patienten und potenzielle Teilnehmer Angst davor haben, neue experimentelle Behandlungen auszuprobieren, und die Rekrutierung könnte sich verlangsamen.
Andererseits könnte die CAR-T-Therapie im Markteinführungsprozess einer strengeren Prüfung unterzogen werden. Diese Behandlungen würden von den Aufsichtsbehörden stärker unter die Lupe genommen, sagten die oben zitierten Personen.
Natürlich wird sich die CAR-T-Therapie unter strenger Aufsicht grundsätzlich in Richtung höherer Standards entwickeln. Für die Patienten muss dies eine gute Sache sein.