Andet amyloid-målrettet Alzheimers-lægemiddel godkendt i Europa, omkostningsbarrierer forbliver
[Bruxelles, 15. november 2023] Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har i dag godkendt Donanemab, et nyt lægemiddel mod Alzheimers sygdom udviklet af det amerikanske medicinalfirma Eli Lilly, til markedsføring. Dette følger efter, at Leqembi blev godkendt af det amerikanske FDA i juli i år. Det er verdens næststørste målrettede behandling af sygdommens kernepatologi (beta-amyloidprotein). Den høje pris (med en gennemsnitlig årlig behandlingsomkostning på ca. 30.000 amerikanske dollars, svarende til 220.000 yuan) har dog givet anledning til bekymring blandt patientorganisationer om tilgængeligheden.
Vigtige kliniske data
Donanemab vist i fase III-forsøg:
For patienter i et tidligt stadie (i stadiet med mild kognitiv svækkelse) kan det forsinke sygdommens progression med op til 35 %.
Cirka 40 % af forsøgspersonerne havde deres amyloidplakker i hjernen fuldstændigt forsvundet et år efter medicineringen.
De primære bivirkninger var cerebralt ødem (ARIA-E, incidens 24%) og mikroblødninger (19%), og regelmæssig MR-monitorering var påkrævet.
Markeds- og sygeforsikringsudfordringer
Priskontrovers: Eli Lillys prisfastsættelse ligner Leqembi (udviklet af Eisai og Biogen i Japan), men overstiger langt almindelige familiers overkommelighed. Den Europæiske Patientforening har opfordret til inkludering i sygeforsikringen, men lande som Tyskland har udtrykt tøven på grund af "begrænset effektivitet og høje omkostninger".
Diagnostisk tærskel: Dette lægemiddel skal bekræfte amyloidproteinaflejring via PET-scanning eller cerebrospinalvæsketest, men de fleste regioner rundt om i verden mangler relevant testinfrastruktur.
Branchens indflydelse
Udviklingen af lægemidler mod Alzheimers sygdom blev engang kaldt "medicinalindustriens kirkegård" på grund af gentagne fiaskoer. Godkendelsen af Donanemab bekræfter yderligere "amyloidhypotesen". Analytikere forudsiger, at det globale markeds størrelse kan overstige 10 milliarder amerikanske dollars i 2030, men priserne kan forhindre lav- og mellemindkomstlande i at drage fordel af dette.
[Ekspertudtalelse]
Sarah Walters, neuroforsker ved University of Cambridge, sagde: "Dette er en videnskabelig sejr, men det virkelige problem er kun lige begyndt - hvordan sikrer man patienterne reelt adgang til medicinen?" Ifølge WHO-data bor 70 % af de over 55 millioner demenspatienter på verdensplan i lavindkomstlande.
【Opfølgningsfremskridt】
Eli Lilly oplyste, at de forhandler med sundhedssystemer i mange lande og planlægger at udføre pilotprojekter for at sikre overkommelige priser i steder som Indien og Brasilien. Den nationale lægemiddelstyrelse i Kina har godkendt markedsføringsansøgningen for Donanemab og forventes at færdiggøre godkendelsen i 2024.