Internationalt medicinsk gennembrud | Verdens første genterapi mod ALS er blevet godkendt, hvilket forsinker sygdommens progression betydeligt
Klinisk gennembrud
Fase III-forsøget viste, at hastigheden af forringelse af motorisk funktion i behandlingsgruppen faldt med 52%
Biomarkørerne for nervefilamentlette kæder (NfL) i cerebrospinalvæske faldt med 67%
Nogle patienter viser en vending af symptomer i det tidlige stadie
Terapeutisk mekanisme:
Intratekal injektion af ASO-teknologi (antisense-oligonukleotid) blev anvendt for præcist at inaktivere ekspressionen af patogene gener. Behandlingen kræver lumbalpunktur og administration af lægemidler én gang hver fjerde måned.
Patientvidne:
"Efter behandlingen var jeg endelig i stand til at løfte en kaffekop selv," sagde Michael R. (43), en patient fra Boston, der deltog i forsøget. "Det er første gang i fem år, at jeg har følt, at tilstanden holder op med at forværres."
Markedsdynamik:
Prisen er sat til 325.000 dollars om året, hvilket er lavere end analytikernes forventninger.
Novartis har forpligtet sig til at yde humanitære hjælpeprogrammer til lavindkomstlande
Den Europæiske Unions EMA forventes at færdiggøre godkendelsen i tredje kvartal
Ekspertkommentar:
"Dette er en milepæl i behandlingen af neurodegenerative sygdomme," understregede Dr. Sabrina Paganoni, direktør for ALS-programmet på Harvard Medical School. "Selvom det i øjeblikket kun kan anvendes på 3% af ALS-patienter, baner det vejen for behandling af andre genetiske undertyper."
Industriens indflydelse
Aktierne i biotekselskabet Ionis steg med 11% efter markedets lukning.
ALS-foreningen annoncerede yderligere 100 millioner amerikanske dollars i forskningsmidler
Kinas nationale lægemiddelstyrelse har inkluderet det i prioritetsgennemgangen
Udvidet læsning
Der er cirka 500.000 ALS-patienter på verdensplan. I øjeblikket har kun 5% af tilfældene identificerbare patogene gener. Forskere undersøger behandlinger mod andre genmutationer såsom C9orf72 og FUS.
(Kilde: FDA-meddelelse, New England Journal of Medicine, Reuters Healthcare)