Sommerfugleeffekt udløst af FDA: Globale regulatorer intensiverer kontrollen med CAR-T
Som benchmark for global farmaceutisk regulering har FDA autoritet og omdømme i verdensklasse. Derfor er hvert skridt, de foretager, blevet et benchmark for globale reguleringsagenturer.
Den 28. november sidste år annoncerede FDA en undersøgelse af, om markedsførte CAR-T-behandlinger i sjældne tilfælde kunne forårsage T-celle-maligniteter, hvilket udløste sommerfugleeffekten:
FDA's handlinger har tiltrukket sig opmærksomhed fra regulerende myndigheder verden over. Indtil videre har lande og regioner som Sydkorea, Den Europæiske Union og Storbritannien successivt styrket deres gennemgang af CAR-T-behandling.
Ifølge markedsdeltagerne kan stramningen af reglerne have en vis indflydelse på den kliniske rekruttering og den efterfølgende lancering af CAR-T-behandling.
/ 01 / Flere regulerende myndigheder intensiverer kontrollen
Efter at FDA havde opmærksom på den potentielle kræftrisiko ved CAR-T-behandling, har regulerende myndigheder i mange lande og regioner rundt om i verden øget deres opmærksomhed på CAR-T-behandling.
Relevante kilder fra Det Europæiske Lægemiddelagentur fortalte udenlandske medier, at Udvalget for Risikovurdering inden for Lægemiddelovervågning (PRAC) foretager en grundig gennemgang af al tilgængelig evidens.
Det britiske lægemiddel- og sundhedsprodukttilsyn er ingen undtagelse. Janine Jolly, agenturets vicedirektør for vurdering af fordele/risici, sagde, at de også er opmærksomme på "signaler om en alvorlig risiko for T-celle-maligniteter efter CAR-T-behandling", som FDA og EMA's PRAC undersøger.
Janine Jolly sagde, at det britiske lægemiddelagentur (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) "vil overveje dette spørgsmål yderligere og kommunikere eventuelle nye råd til sundhedspersonale og patienter, når gennemgangen er afsluttet".
Sydkorea i Asien har også sluttet sig til dette team. I december sidste år annoncerede Sydkorea, at de ville regulere celleterapier som Kymriah, der markedsføres i landet. Derudover vil de koreanske reguleringsmyndigheder være mere fokuserede på at modtage omfattende data om maligniteter.
Tilføjelsen af Sydkorea kan yderligere illustrere de globale tilsynsmyndigheders holdning til CAR-T-behandling. I modsætning til USA og Europa, som har observationsstationer til at spore bivirkninger af CAR-T-cellebehandling, har Sydkorea endnu ikke et sådant kontrolpunkt.
Det er uklart, hvilke overvågningsforanstaltninger Sydkorea har truffet, men signalet, der sendes, er utvivlsomt meget tydeligt.
/ 02 / Det kan påvirke patientindskrivningens fremskridt
Baseret på den enestående effekt behøver vi ikke bekymre os for meget om fremtiden for CAR-T-behandling. Den næste retning for regulatoriske undersøgelser i forskellige lande fortjener dog stadig markedets opmærksomhed.
På nuværende tidspunkt kan tiltag fra regulerende myndigheder i forskellige lande påvirke udviklingen af CAR-T-terapi på to måder.
Et aspekt er klinisk rytme.
Personer involveret i styringen af kliniske forsøg sagde, at selvom de nuværende kliniske forsøg vil forløbe som planlagt, kan de tage længere tid at gennemføre.
Denne person mener, at den primære årsag er, at "alle læser avisen, og alle ved, hvad der foregår."
Ud fra denne information kan patienter og potentielle deltagere føle sig bange for at prøve nye forsøgsbehandlinger, og rekrutteringen kan aftage.
På den anden side kan CAR-T-behandling blive udsat for strengere gennemgang under markedsføringsprocessen. Disse behandlinger vil blive udsat for større kontrol fra myndighederne, sagde de ovennævnte personer.
Selvfølgelig vil CAR-T-behandling generelt set, under streng overvågning, udvikle sig i retning af højere standarder. For patienterne må dette være en god ting.